La burocracia deja a Iara sin su medicación

Si Iara viviese en Cataluña, Baleares o Andalucía esta noticia no existiría. Su desgracia es residir en un municipio vallisoletano de Laguna de Duero padeciendo síndrome de Sly, una enfermedad ultrarrara (cinco afectados en España, 200 identificados en todo el mundo) que no tiene cura. Nació hace siete años con esta patología, causada por el déficit de una enzima que daña sus órganos y tejidos y compromete sobremanera su calidad de vida. Degenera sus huesos, cuya dureza «es poco mayor que la de una tiza», cuenta su padre, Juan Campiñe.

Tras someterse a una operación, en septiembre de 2016 entró a formar parte de un ensayo clínico en el hospital Virgen del Rocío de Sevilla, capitaneado por el pediatra Antonio González Meneses, referente nacional en la investigación de enfermedades raras. Allí comenzó a recibir un tratamiento experimental desarrollado por la farmacéutica estadounidense Ultragenyx.

Cada dos semanas la familia viajaba a la capital andaluza para que se le suministrara este medicamento por vía intravenosa y que supone un reemplazo a esa carencia enzimática. «Íbamos el domingo, el lunes por la mañana recibía el tratamiento y a las cuatro de la tarde nos volvíamos a Valladolid», relata su padre. El viaje, siempre en tren. Hacerlo en coche no está recomendado porque cualquier impacto podría lastimar su débil estructura ósea.

Los resultados enseguida se hicieron notar. «De tener que llevarla en brazos constantemente a valerse por sí misma, caminar, comer, ir al colegio, salir al parque, jugar con otros niños», enumera Juan Campiñe al celebrar que su hija «estaba muy contenta» consciente de su propia mejoría.

De hecho, la pequeña Iara es una de las pacientes donde el fármaco ha dado mejores resultados de todos los pacientes donde la compañía farmacéutica ha probado su eficacia, según relata su progenitor. Su edad puede ser un factor a su favor, porque es la paciente más pequeña.

El ensayo clínico terminó el pasado mes de noviembre al demostrarse la efectividad del tratamiento. Con los resultados obtenidos, el siguiente paso de la farmacéutica es intentar comercializar su producto. Para ello, el Ministerio de Sanidad tiene que autorizar el fármaco y asignar un precio de venta en España.

Y entretanto, ¿qué?

Entretanto existe la posibilidad de suministrar el fármaco mediante el llamado ‘uso compasivo’ de medicamentos, una fórmula que permite usar un tratamiento antes de su autorización definitiva en pacientes que padecen una enfermedad crónica o gravemente debilitante o que se considera pone en peligro su vida. Andalucía, Cataluña y Baleares, donde residen los otros españoles que habían participado en el ensayo clínico, han dado el visto bueno a este suministro para que las personas afectadas puedan continuar tratándose a la espera de que el ministerio dé el visto bueno definitivo.

En Castilla y León, sin embargo, el suministro no cuenta con el beneplácito de la Consejería de Sanidad.

Iara recibió la última sesión en Sevilla en febrero. Allí ya no pueden suministrarle nuevas dosis toda vez que el medicamento ya no forma parte de un ensayo clínico.

Y para usarlo como uso compasivo, Andalucía argumenta que es Castilla y León, lugar de residencia de la pequeña, quien tiene que hacerse cargo ahora de la paciente.

La compañía farmacéutica se ha ofrecido a seguir suministrando las dosis de forma gratuita, interesada como está en continuar evaluando la efectividad del tratamiento en el caso de la menor vallisoletana. Como es lógico, «quieren saber cómo evoluciona, disponer de datos», explica el padre, consciente de que la efectividad de este producto pionero está por determinar en el largo plazo.

Sus médicos del Hospital Universitario Río Hortega también son partidarios de continuar aquí con el tratamiento y así lo han hecho constar en sus informes médicos. «Pero si Sacyl no lo autoriza, nada se puede hacer», explica el padre al lamentar que le den «largas». «No tener respuesta es la peor de las respuestas», apostilla.

Entretanto, la salud de la pequeña ha empeorado en estos casi dos meses desprovista de los fármacos que durante los dos años anteriores venían paliando sus síntomas. De nuevo, «no puede valerse por sí misma, se cansa, no aguanta mucho tiempo de pie, respira muy mal, se la hinchan los órganos internos...».

Su estado vuelve a ser el que tenía «antes de empezar el tratamiento». «Estamos dejando de llevarla al colegio; va en días alternos», cuando la salud se lo permite, explica su padre. «Se pone nerviosa porque antes veía que podía hacer muchas cosas y ahora no puede;me pregunta y yo no sé qué decirle», agrega.

De momento, lo que piden a la Consejería de Sanidad es que autorice el uso compasivo del fármaco para su hija. Porque la única certeza de esta familia vallisoletana es que a día de hoy «este medicamento funcionaba». «Quizá tengamos que suminístralo de por vida o puede que pierda eficacia con el tiempo y deje de tener efecto», añade el padre. Eso estaría por ver.

En definitiva, varias administraciones implicadas, varios tejados. La burocracia, las negociaciones con la industria farmacéutica. Y, en medio de todo eso, la salud de Iara.